Londres.- Una terapia molecular contra la distrofia muscular Duchenne tuvo resultados alentadores durante un ensayo con niños, difundió la revista científica The Lancet.
Expertos del Instituto de Salud Infantil del Colegio Universitario de Londres, lograron restaurar en alguna medida la producción de la proteína distrofina en menores afectados por ese tipo de enfermedad de origen genético que es incurable, hasta el momento.
La distrofia muscular Duchenne es causada por un gen defectuoso para la distrofina, proteína muscular, y las personas afectadas suelen empeorar rápidamente.
El equipo de expertos, encabezado por Francesco Muntoni, empleó lo que llama un «bisturí» molecular para reducir el daño al restaurar la producción de distrofina.
El ensayo clínico de 12 semanas se realizó entre 19 niños con la afección que suele afectar a los varones principalmente.
Con este estudio, los científicos intentaron trabajar de la forma más efectiva posible con el código genético dañado: injertaron ARN que permite mejorar algo la producción de distrofina.
Durante la prueba clínica, en siete de los 19 niños se restauró en alguna medida la producción de la proteína.
El mejor resultado fue un incremento en el 20 por ciento de sus niveles lo que resulta significativo si se tiene en cuenta el tiempo que duró el experimento, expresó Muntoni.
