HealthDay News.- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó una segunda terapia genética para su uso en Estados Unidos.
El nuevo tratamiento, llamado Yescarta (ciloleucel axicabtageno), es para un tipo de cáncer de la sangre llamado linfoma de células B grandes.
El tratamiento se conoce como terapia de las células T con receptor de antígeno quimérico (RAQ), y es apenas la segunda terapia de ese tipo aprobada por la FDA. En agosto, la agencia aprobó una terapia de las células T con RAQ similar para ayudar a combatir a una leucemia infantil.
La medida de la FDA el miércoles ayuda a abrir una nueva fase en la atención médica, en que se utiliza la genética para ayudar a mejorar el tratamiento.
«Hoy es otro hito en el desarrollo de todo un nuevo paradigma científico para el tratamiento de las enfermedades graves», afirmó el comisionado de la FDA, el Dr. Scott Gottlieb, en un comunicado de prensa. «En apenas varias décadas, la terapia genética ha pasado de ser un concepto promisorio a una solución práctica para formas de cáncer letales y mayormente intratables».
Un especialista en el cáncer se mostró de acuerdo.
«Este es el inicio de una nueva era en la terapia contra el cáncer», afirmó en un comunicado de prensa de la Universidad de Washington el Dr. Armin Ghobadi, oncólogo de la universidad, en St. Louis. «Con la terapia de las células T con RAQ, tomamos las células del mismo paciente y las convertimos en un arma potente para atacar al cáncer. Es una terapia altamente personalizada e innovadora, y una que esperamos que resulte efectiva contra muchos tipos distintos de cáncer».
El linfoma difuso de células B grandes (DLBCL, por sus siglas en inglés) es el tipo más común de linfoma no Hodgkin en los adultos.
«Cada dosis de Yescarta es un tratamiento personalizado que se crea usando el sistema inmunitario del propio paciente para ayudar a combatir el linfoma», explicó la FDA. «Las células T del paciente, un tipo de glóbulo blanco, se recolectan y se modifican genéticamente para que incluyan un nuevo gen que se dirige y mata a las células del informa. Una vez las células se modifican, se devuelven al paciente mediante una infusión».
La aprobación de la FDA se basa en un ensayo clínico multicéntrico con más de 100 pacientes. La tasa de remisión completa tras el tratamiento con Yescarta fue del 51 por ciento.
Como todos los tratamientos, Yescarta conlleva riesgos. Según la FDA, los efectos secundarios graves potenciales incluyen el síndrome de liberación de citoquinas (SLC), que puede provocar una fiebre alta y síntomas gripales, y toxicidades neurológicas. Tanto el SLC como las toxicidades neurológicas pueden resultar muy peligrosas o letales.
Otros efectos secundarios potenciales incluyen infecciones graves, conteos bajos de glóbulos sanguíneos, y un sistema inmunitario debilitado.
Como parte de la aprobación, Kite Pharma Inc. debe conducir un estudio con pacientes que tomen Yescarta.
Gottlieb añadió que la FDA «pronto publicará una política integral para abordar cómo planificamos respaldar el desarrollo de la medicina regenerativa basada en células. Esa política también aclarará cómo aplicaremos nuestros programas acelerados a los productos novedosos que usan las células T con RAQ y otras terapias genéticas», señaló Gottlieb.
El jueves pasado, un influyente panel de la FDA también otorgó una aprobación unánime a una terapia genética que busca corregir una enfermedad rara en los niños, que puede provocar ceguera. Aunque la FDA no está obligada a seguir el consejo de sus paneles, usualmente lo hace.
En ese momento, Stephen Rose, director de investigación de la Foundation Fighting Blindness, dijo que la terapia «puede restaurar algo de vista a personas que tienen una vista limitada o que no ven debido a la mutación en el gen RPE65, y como tal, es un gran avance».
